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miércoles, 10 de julio de 2013
miércoles, 24 de abril de 2013
La terapia génica podría llegar a curar la fibrosis quística en el futuro
LA INVESTIGACIÓN ACTUAL PRETENDE LA PALIACIÓN DE LOS SÍNTOMAS RESPIRATORIOS Y DIGESTIVOS
PUBLICADO EL POR SOMOS PACIENTES
La fibrosis quística, patología de la que este miércoles se celebra el Día Nacional, es una enfermedad hereditaria que, caracterizada por la secreción anormal de ciertas glándulas exocrinas, afecta al páncreas, hígado e intestino y, muy especialmente, a lospulmones.
La fibrosis quística compromete al organismo en su totalidad y limita el crecimiento, la función respiratoria y la digestión. A día de hoy, carece de tratamiento curativo, si bien los avances logrados desde la identificación, en el año 1989, de la primera mutación en el gencausante de la enfermedad –esto es, en el gen que codifica la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)– se han desarrollado distintas terapias para mejorar la calidad y esperanza de vida de los pacientes.
Investigación en fibrosis quística
En la actualidad, los programas de investigación en la fibrosis quística se dirigen a combatir la causa de la enfermedad y paliar su sintomatología –fundamentalmente a nivel de los aparatos respiratorio y digestivo.
Así, y por lo que refiere al sistema digestivo, existen distintos estudios en desarrollo para tratar los efectos secundarios de los extractos pancreáticos, compuestos que permiten corregir la falta de secreción de las enzimas del páncreas y que, por ende, ayudan a realizar la digestión. Y medicamentos que, si bien constituyen un avance importante en el tratamiento de la fibrosis quística, también se asocian con algunos efectos adversos, muy especialmente con dolor abdominal.
En el caso del sistema respiratorio, los investigadores se centran principalmente en combatir las infecciones, razón por la que los estudios tienen por objeto adaptar los antibióticos ya utilizados en otras enfermedades a la fibrosis quística. En este contexto, sin embargo, debe recordarse el problema que supone, no solo en la fibrosis quística, sino en muchas otras enfermedades, la aparición de resistencias, razón por la que también se están llevando a cabo estudios para mejorar el conocimiento sobre las bacterias –así como sobre sus interacciones y mecanismos de resistencia– específicas de las fibrosis quística.
Finalmente, también se están desarrollando ensayos clínicos para tratar de facilitar la vía de administración de los antibióticos –es decir, para pasar de la vía intravenosa a la vía inhalada.
Terapia génica
Por lo que respecta a la causa de la enfermedad, los investigadores han identificado más de1.800 mutaciones en el gen CFTR, responsable de la enfermedad. El problema es que, en función de la mutación que presente el paciente, la proteína codificada por el gen se ve afectada de distinta manera. Por tanto, el objetivo es el de ‘corregir’ el gen, para lo cual se está evaluando la posibilidad de emplear terapias génicas.
Concretamente, y si bien la investigación se encuentra aún en fases iniciales, la terapia génica consiste en introducir en el genoma del paciente una copia normal del gen CFTR –es decir, sin mutación– con ayuda de liposomas. Y para la introducción se está evaluando la posibilidad de utilizar adenovirus –ya hay en marcha diversos estudios para administrar, por medio de unaerosol, copias normales del gen en las células epiteliales que revisten los pulmones.
- A día de hoy, 7 asociaciones de pacientes dedicadas a la fibrosis quística ya son miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?
lunes, 22 de abril de 2013
domingo, 21 de abril de 2013
domingo, 3 de marzo de 2013
Nueva alternativa para pacientes con fibrosis quística. Fórmula Internet
2 de Marzo, 2013
GrupoFórmula
Por Joel Hernández Espinosa
GrupoFórmula
Por Joel Hernández Espinosa
"Si consideramos que fibrosis quísticas se presenta en uno de cada 8 mil recién nacidos vivos, tendremos anualmente una incidencia total en México de casi 4 mil pacientes, que desafortunadamente no sabemos dónde están más de la mitad de ellos, por lo que no van a tener diagnóstico y van a morir antes de los cuatro años, indicó el Dr. José Luis Lezana Fernández.
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad crónica de origen genético poco frecuente, en la que se afectan distintas glándulas que producen secreciones espesas en diferentes órganos y sistemas.
"La combinación de los 2 padres con un gen defectuoso en el cromosoma 7 genera la posibilidad de que el hijo padezca la enfermedad, se estima que en el mundo la padecen entre 70 mil y 100 mil personas.
Estas secreciones espesas producen obstrucción en diferentes órganos, principalmente en los pulmones, el páncreas y los conductos deferentes, provocando complicaciones respiratorias y digestivas, explica el doctor José Luis Lezana Fernández, pediatra neumólogo e investigador del Hospital Infantil de México, Federico Gómez.
Al dar a conocer un nuevo tratamiento para la fibrosis quística, el pionero en el seguimiento, cuidado y tratamiento de esta enfermedad, estima que en México uno de cada 8 mil 500 niños, nace con fibrosis quística.
"Es decir, por su prevalencia es considerada una de las enfermedades raras y que a pesar de su gravedad y alta mortalidad, existe desconocimiento de la importancia del diagnóstico temprano y tratamiento integral", señaló durante la conferencia de prensa, donde se dio a conocer el aerosol en polvo tobramicina para el tratamiento de esta rara enfermedad.
Por su parte, la doctora Martha McKinney, quien vino a México directamente desde Canadá, para impartir la conferencia de prensa sobre los beneficios de este nuevo tratamiento desarrollado por los laboratorios Novartis, señaló que hasta el momento el tratamiento es sólo sintomático, insumiendo varias horas al día.
Abundó la neumóloga del Hospital CHU-Sainte Justine de Montreal, Canadá, que "el tratamiento respiratorio se basa en terapia inhalatoria (nebulizaciones) 2 a 3 veces por día para hacer las secreciones más fluidas, 2 a 3 sesiones de kinesioterapia diaria para ayudar a la eliminación de las mismas y reemplazo con enzimas pancreáticas, así como otras medicaciones que incluyen antibióticos orales, endovenosos o inhalados."
Al respecto, la egresada de la escuela de medicina Bowman Gray de la Universidad Wake Forest, agrega que una de las terapias incluye las nebulizaciones con antibióticos.
"Acaba de ser presentado en México un novedoso y sencillo inhalador de polvo seco que permite administrar tobramicina, el antibiótico inhalado más utilizado, lo cual hace que la administración sea de una manera más rápida y sencilla, brindando el mismo nivel de eficacia y seguridad que la tobramicina nebulizada."
En México, para una población de casi 120 millones de habitantes, para un índice de natalidad conocido, habrá 2 millones 214 mil 963 nacimientos por año.
"Si consideramos que fibrosis quísticas se presenta en uno de cada 8 mil recién nacidos vivos, tendremos anualmente una incidencia total en México de casi 4 mil pacientes, que desafortunadamente no sabemos dónde están más de la mitad de ellos, por lo que no van a tener diagnóstico y van a morir antes de los cuatro años por complicaciones respiratorias de la enfermedad", abundó el doctor Lezana Fernández.
Abundó que la edad promedio en que se realiza un diagnóstico, es después de casi tres años, cuando ya tienen daño irreversible en las vías respiratorias, con un promedio de vida que alcanza los 18 años en México, a partir de que se hizo el diagnóstico y empezó el tratamiento, cuando en países industrializados, supera los 40 años en la actualidad.
"Un 15 por ciento de los pacientes, nacen con el intestino obstruido, por lo que tendrán insuficiencia pancreática, su páncreas no va a funcionar adecuadamente y no van a digerir las proteínas ni las grasas, llevando al paciente a una desnutrición y van a tener una infección crónica pulmonar de progresión rápida."
Y entonces lo que tenemos, son niños desnutridos, niños que evacuan de manera frecuente, de muy mal olor, niños que no tienen desarrollo, no tienen aumento de peso ni de talla y son tosedores crónicos progresivos, una tos que cada vez es más frecuenten y más grave, señala el Dr. Lezana.
Añadió que para tratar esta enfermedad crónica, se deben tener medicamentos innovadores. "no hay que decirles no a los medicamentos innovadores, tienen que ingresar a México este tipo de medicamentos, ha sido un éxito en países industrializados y no tendría por qué ser diferente en México."
La doctora María de Jesús Vázquez García, gerente médico nacional de cuidado crítico y respiratorio de Novartis México, indicó que para el control de estas enfermedades, ha desarrollado la tobramicina nebulizada para el control de estas infecciones que acaban con la vida de los pacientes.
"Tobramicina solución no es algo nuevo, Novartis lo ha desarrollado desde hace muchos años, sin embargo, ahora las innovaciones terapéuticas nos hacen que podamos ofrecer a este grupo de pacientes esa solución de una forma más rápida, eficaz y de una forma muy sencilla."
Dijo que la tobramicina nebulizada ya tiene un año que salió al mercado en otros países, "es por eso que nos pareció muy conveniente que la doctora Martha McKinney, que ya tiene un año usándola en su clínica de fibrosis quística, nos diera su punto de vista.
Al abundar sobre el tema, la epidemióloga genética por la escuela de salud pública y Medicina Comunitaria de la Universidad de Washington, Martha McKinney, mencionó que a los pacientes con fibrosis quística, en su mayoría les falta un buen tratamiento, por lo que las nuevas formas de tratar, les darán una mejor calidad de vida a los pacientes.
"Los distintos componentes, incluyen nutrición, porque a la mayoría de los pacientes les falta la secreción de las enzimas pancreáticas normales por lo que hay que suplementarlas para que puedan digerir y se pueda dar un control de la infección".
Finalmente, la gerente médico de Novartis, indicó que para la empresa fue una gran satisfacción el desarrollo de esta nueva molécula para poder proporcionar de forma más sencilla los tratamientos que de por sí ya es muy pesado para este grupo de niños.
"A finales del 2012, Cofepris aprobó la distribución de esta molécula especialmente para los pacientes que estuvieran colonizados con las bacterias seudomonas aeroginosas a partir de los seis años de edad.
Agregó la doctora Vázquez García que no se aprobó nada más porque la molécula es bonita, "sino porque los estudios que tenemos de mucho tiempo atrás, mostraron la eficacia que tiene para la erradicación, supresión y la poca resistencia que tiene tobramicina para este tipo de bacterias."
"La combinación de los 2 padres con un gen defectuoso en el cromosoma 7 genera la posibilidad de que el hijo padezca la enfermedad, se estima que en el mundo la padecen entre 70 mil y 100 mil personas.
Estas secreciones espesas producen obstrucción en diferentes órganos, principalmente en los pulmones, el páncreas y los conductos deferentes, provocando complicaciones respiratorias y digestivas, explica el doctor José Luis Lezana Fernández, pediatra neumólogo e investigador del Hospital Infantil de México, Federico Gómez.
Al dar a conocer un nuevo tratamiento para la fibrosis quística, el pionero en el seguimiento, cuidado y tratamiento de esta enfermedad, estima que en México uno de cada 8 mil 500 niños, nace con fibrosis quística.
"Es decir, por su prevalencia es considerada una de las enfermedades raras y que a pesar de su gravedad y alta mortalidad, existe desconocimiento de la importancia del diagnóstico temprano y tratamiento integral", señaló durante la conferencia de prensa, donde se dio a conocer el aerosol en polvo tobramicina para el tratamiento de esta rara enfermedad.
Por su parte, la doctora Martha McKinney, quien vino a México directamente desde Canadá, para impartir la conferencia de prensa sobre los beneficios de este nuevo tratamiento desarrollado por los laboratorios Novartis, señaló que hasta el momento el tratamiento es sólo sintomático, insumiendo varias horas al día.
Abundó la neumóloga del Hospital CHU-Sainte Justine de Montreal, Canadá, que "el tratamiento respiratorio se basa en terapia inhalatoria (nebulizaciones) 2 a 3 veces por día para hacer las secreciones más fluidas, 2 a 3 sesiones de kinesioterapia diaria para ayudar a la eliminación de las mismas y reemplazo con enzimas pancreáticas, así como otras medicaciones que incluyen antibióticos orales, endovenosos o inhalados."
Al respecto, la egresada de la escuela de medicina Bowman Gray de la Universidad Wake Forest, agrega que una de las terapias incluye las nebulizaciones con antibióticos.
"Acaba de ser presentado en México un novedoso y sencillo inhalador de polvo seco que permite administrar tobramicina, el antibiótico inhalado más utilizado, lo cual hace que la administración sea de una manera más rápida y sencilla, brindando el mismo nivel de eficacia y seguridad que la tobramicina nebulizada."
En México, para una población de casi 120 millones de habitantes, para un índice de natalidad conocido, habrá 2 millones 214 mil 963 nacimientos por año.
"Si consideramos que fibrosis quísticas se presenta en uno de cada 8 mil recién nacidos vivos, tendremos anualmente una incidencia total en México de casi 4 mil pacientes, que desafortunadamente no sabemos dónde están más de la mitad de ellos, por lo que no van a tener diagnóstico y van a morir antes de los cuatro años por complicaciones respiratorias de la enfermedad", abundó el doctor Lezana Fernández.
Abundó que la edad promedio en que se realiza un diagnóstico, es después de casi tres años, cuando ya tienen daño irreversible en las vías respiratorias, con un promedio de vida que alcanza los 18 años en México, a partir de que se hizo el diagnóstico y empezó el tratamiento, cuando en países industrializados, supera los 40 años en la actualidad.
"Un 15 por ciento de los pacientes, nacen con el intestino obstruido, por lo que tendrán insuficiencia pancreática, su páncreas no va a funcionar adecuadamente y no van a digerir las proteínas ni las grasas, llevando al paciente a una desnutrición y van a tener una infección crónica pulmonar de progresión rápida."
Y entonces lo que tenemos, son niños desnutridos, niños que evacuan de manera frecuente, de muy mal olor, niños que no tienen desarrollo, no tienen aumento de peso ni de talla y son tosedores crónicos progresivos, una tos que cada vez es más frecuenten y más grave, señala el Dr. Lezana.
Añadió que para tratar esta enfermedad crónica, se deben tener medicamentos innovadores. "no hay que decirles no a los medicamentos innovadores, tienen que ingresar a México este tipo de medicamentos, ha sido un éxito en países industrializados y no tendría por qué ser diferente en México."
La doctora María de Jesús Vázquez García, gerente médico nacional de cuidado crítico y respiratorio de Novartis México, indicó que para el control de estas enfermedades, ha desarrollado la tobramicina nebulizada para el control de estas infecciones que acaban con la vida de los pacientes.
"Tobramicina solución no es algo nuevo, Novartis lo ha desarrollado desde hace muchos años, sin embargo, ahora las innovaciones terapéuticas nos hacen que podamos ofrecer a este grupo de pacientes esa solución de una forma más rápida, eficaz y de una forma muy sencilla."
Dijo que la tobramicina nebulizada ya tiene un año que salió al mercado en otros países, "es por eso que nos pareció muy conveniente que la doctora Martha McKinney, que ya tiene un año usándola en su clínica de fibrosis quística, nos diera su punto de vista.
Al abundar sobre el tema, la epidemióloga genética por la escuela de salud pública y Medicina Comunitaria de la Universidad de Washington, Martha McKinney, mencionó que a los pacientes con fibrosis quística, en su mayoría les falta un buen tratamiento, por lo que las nuevas formas de tratar, les darán una mejor calidad de vida a los pacientes.
"Los distintos componentes, incluyen nutrición, porque a la mayoría de los pacientes les falta la secreción de las enzimas pancreáticas normales por lo que hay que suplementarlas para que puedan digerir y se pueda dar un control de la infección".
Finalmente, la gerente médico de Novartis, indicó que para la empresa fue una gran satisfacción el desarrollo de esta nueva molécula para poder proporcionar de forma más sencilla los tratamientos que de por sí ya es muy pesado para este grupo de niños.
"A finales del 2012, Cofepris aprobó la distribución de esta molécula especialmente para los pacientes que estuvieran colonizados con las bacterias seudomonas aeroginosas a partir de los seis años de edad.
Agregó la doctora Vázquez García que no se aprobó nada más porque la molécula es bonita, "sino porque los estudios que tenemos de mucho tiempo atrás, mostraron la eficacia que tiene para la erradicación, supresión y la poca resistencia que tiene tobramicina para este tipo de bacterias."
miércoles, 12 de septiembre de 2012
Un empujon más para seguir luchando
http://www.bioblogia.com/2012/04/gran-avance-contra-la-fibrosis-quistica-gracias-al-uso-de-celulas-madre/
Gran avance contra la fibrosis quística gracias al uso de células madre
Publicado en 08 April 2012.
Los investigadores de células madre del Hospital General de Massachusetts de Harvard (MGH) han dado un paso fundamental para el descubrimiento de un medicamento para controlar la fibrosis quística (FQ), una enfermedad genética recesiva que afecta mayormente a los pulmones.
A partir de las células de la piel de los pacientes con FQ, los colegas crearon por primera vez las células madre pluripotentes inducidas (iPS) y luego las utilizaron para crear específicamente epitelio pulmonar humano. Este tejido que recubre las vías respiratorias es el sitio más afectado por la enfermedad lo que causa la enfermedad pulmonar irreversible y la insuficiencia respiratoria inexorable.
A partir de las células de la piel de los pacientes con FQ, los colegas crearon por primera vez las células madre pluripotentes inducidas (iPS) y luego las utilizaron para crear específicamente epitelio pulmonar humano. Este tejido que recubre las vías respiratorias es el sitio más afectado por la enfermedad lo que causa la enfermedad pulmonar irreversible y la insuficiencia respiratoria inexorable.
Ese tejido, ahora los investigadores lo pueden crecer en cantidades ilimitadas en el laboratorio. El trabajo aparece en la portada de este mes de la revista Cell Stem Cell.
Según loa autores este trabajo hace posible la producción de millones de células para la detección de drogas, y por primera vez las células de los propios pacientes humanos se puede utilizar como destino de dichas drogas. Es esperarable ver un rápido progreso en esta área ya que las células humanas, las mismas células que son defectuosas en la enfermedad, gracias a este trabajo se pueden utilizar para estas investigaciones.
El tejido epitelial creado en este trabajo ofrece a los investigadores las mismas células que están afectadas en otra serie de enfermedades humanas comunes del pulmón, como el asma, el cáncer de pulmón y la bronquitis crónica, por lo puede acelerar el desarrollo de nuevos conocimientos y tratamientos para esas enfermedades pulmonares.
Referencias
Hongmei Mou, Rui Zhao, Richard Sherwood, Tim Ahfeldt, Allen Lapey, John Wain, Leonard Sicilian, Konstantin Izvolsky, Kiran Musunuru, Chad Cowan, Jayaraj Rajagopal.Generation of Multipotent Lung and Airway Progenitors from Mouse ESCs and Patient-Specific Cystic Fibrosis iPSCs. Cell Stem Cell, 2012; 10 (4): 385 DOI:10.1016/j.stem.2012.01.018
miércoles, 1 de agosto de 2012
Simplifican la terapia para fibrosis quística
NUEVA TECNOLOGÍA EN EL PAÍS
En cinco minutos los pacientes inhalan la droga que va directamente a los pulmones. Necesitan tratamiento de por vida.
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad crónica de origen genético, cuyo desarrollo es poco frecuente y puede afectar numerosas partes del organismo. Sin embargo, es la patología genética que más muertes ocasiona en la raza blanca. y esto se debe a la multiplicidad de complicaciones que acarrea.
Si bien la expectativa de vida entre quienes la padecen creció y pasó de menos de 10 años en la década del 60 a entre 30 y 40 años en la actualidad, aún sigue siendo muy limitada.
Por esta razón es importante que la Anmat (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica) haya aprobado para usar en el país una nueva tecnología que permite reemplazar las nebulizaciones -una de las instancias de la terapia diaria de las personas con FQ- por las inhalaciones en polvo de tobramicina. Es el antibiótico más utilizado para tratar las infecciones causadas por la bacteria Pseudomonas aeruginosa en pacientes con FQ.
La novedosa tecnología consiste en colocar una cápsula del remedio dentro de un inhalador, y el paciente debe aspirar unos minutos para recibir la cantidad de remedio que necesita. "La gran diferencia de esta nueva tecnología es la disminución en el tiempo de la administración, si se lo compara con la nebulización tradicional que lleva unos 25 minutos. Las partículas ligeras de la droga permiten en cinco minutos una liberación profunda en el pulmón. La rápida y fácil administración son atributos que
contribuyen a reducir la carga del tratamiento en el paciente", opinó el doctor Jorge Luis Herrera, neumonólogo infantil. "La administración del fármaco es solo uno de los pasos del tratamiento completo y multidisciplinario que deben seguir a diario y de por vida los pacientes con FQ", acotó.
Si bien la expectativa de vida entre quienes la padecen creció y pasó de menos de 10 años en la década del 60 a entre 30 y 40 años en la actualidad, aún sigue siendo muy limitada.
Por esta razón es importante que la Anmat (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica) haya aprobado para usar en el país una nueva tecnología que permite reemplazar las nebulizaciones -una de las instancias de la terapia diaria de las personas con FQ- por las inhalaciones en polvo de tobramicina. Es el antibiótico más utilizado para tratar las infecciones causadas por la bacteria Pseudomonas aeruginosa en pacientes con FQ.
La novedosa tecnología consiste en colocar una cápsula del remedio dentro de un inhalador, y el paciente debe aspirar unos minutos para recibir la cantidad de remedio que necesita. "La gran diferencia de esta nueva tecnología es la disminución en el tiempo de la administración, si se lo compara con la nebulización tradicional que lleva unos 25 minutos. Las partículas ligeras de la droga permiten en cinco minutos una liberación profunda en el pulmón. La rápida y fácil administración son atributos que
contribuyen a reducir la carga del tratamiento en el paciente", opinó el doctor Jorge Luis Herrera, neumonólogo infantil. "La administración del fármaco es solo uno de los pasos del tratamiento completo y multidisciplinario que deben seguir a diario y de por vida los pacientes con FQ", acotó.
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