martes, 22 de noviembre de 2011

Genzyme y Cystic Fibrosis Foundation acuerdan investigar nuevos fármacos para la fibrosis quística

QUIMIOTECAS DE "CORRECTORES" DE DELTA F508
Directorio
MADRID, 22 Nov. (EUROPA PRESS) 
Genzyme, una compañía de Sanofi, y Cistic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc., de la Fundación de Fibrosis Quística, han alcanzado un acuerdo de investigación para fomentar el descubrimiento de nuevos fármacos para el tratamiento de pacientes con la mutación más común de la enfermedad: Delta F508.
Aproximadamente, el 90 por ciento de los enfermos presenta, al menos, una copia de la mutación. El objetivo de este acuerdo es identificar compuesto "correctores" que contribuyan al mejor funcionamiento de la proteína defectuosa que se ha encontrado en estos pacientes, la CFTR, que provoca una serie de síntomas que pueden desembocar en infecciones pulmonares graves y muerte prematura. La mutación F508 impide que la proteína CFTR se ubique en su lugar correcto de la superficie celular y que el fluya líquido a las vías respiratorias.
Para llevar a cabo este nuevo acuerdo, los investigadores estudiarán distintas quimiotecas de "correctores" de Delta F508, aprovechando las de Genzyme y Sanofi, en sus centros internacionales de I+D.
"Aunque se han venido dando grandes avances en la investigación de la fibrosis quística, sigue habiendo muchas necesidades por cubrir. Junto con la Fundación de Fibrosis Quística esperamos poder acelerar el ritmo de los descubrimientos para beneficio de los pacientes que padecen esta enfermedad en todo el mundo", ha dicho el director ejecutivo de Genzyme, el doctor David Meeker

jueves, 3 de noviembre de 2011

Los datos de la primera parte de un estudio de Fase 2 respaldan el enfoque del tratamiento de la forma más común de fibrosis quística (F508del) tratando la causa subyacente de la enfermedad con una combinación de KALYDECOTM (ivacaftor) y VX-809

SALUD Y BIOTECNOLOGÍA


03/11/2011 - 17:08
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha anunciado los datos de la primera parte de un estudio de Fase 2, que ha demostrado que el tratamiento con una combinación de dos moduladores de regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (RTFQ), KALYDECOTM(ivacaftor, VX-770) y VX-809, pueden mejorar los resultados para las personas que vivien con la forma más común de la fibrosis quística mediante el tratamiento de la causa subyacente de la enfermedad.

Cientìficos logran avance contra deterioro pulmonar por fibrosis quística

03-11-2011 | 06:34 HS. |

Autor: lt10digital.com.ar |  Fuente: afp-na

WASHINGTON, - Un nuevo tratamiento genético para la fibrosis quística mostró resultados esperanzadores en un pequeño número de afectados por esta patología pulmonar crónica e
incurable, que acorta la vida de los enfermos, informaron el miércoles investigadores estadounidenses.

Los resultados, publicados en la revista científica New England Journal of Medicine, muestran que la tercera fase de pruebas de ivacaftor indican que este fármaco podría mejorar la función pulmonar al actuar sobre el defecto que causa la enfermedad

La droga, fabricada por los laboratorios Vertex, actúa al reestablecer el equilibrio entre la sal y el agua en la superficie de las vías aéreas del paciente.

El proceso es crucial para los enfermos de fibrosis quística, ya que sus cuerpos producen una espesa y densa mucosidad que les provoca dificultad para respirar.

Sin embargo, el tratamiento sólo sirve para un 4% de las 70.000 personas en todo el mundo que sufren esta enfermedad hereditaria, ya que está pensado para quienes poseen una mutación genética específica denominada G551D.

El 90 por ciento restante tiene otra variante denominada 508-CFTR.

Sin embargo, los autores del estudio calificaron los descubrimientos - que sugieren que una dosis oral administrada dos veces al día puede mejorar la función pulmonar, el crecimiento y
los niveles de cloruro en un periódo de 11 meses - como un avance prometedor.

"Ivacaftor representa un avance significativo en el tratamiento de la fibrosis quística", afirmó el coautor del tratamiento Michael Konstan, director del Departamento de Pediatría de la
facultad de Medicina de Case Western Reserve University.

"Esta droga actúa contra el principal síntoma de la fibrosis quística. Nuestra esperanza es que al tratar esto se pueda evitar la complicación de la enfermedad, con la meta última de mejorar la esperanza de vida" de quienes la padecen, agregó.

Esta enfermedad afecta principalmente a los pulmones, donde el exceso de mucosa se acumula causando una inflamación y una infección. Aunque otros órganos, como el páncreas, también son susceptibles a las complicaciones que provoca la fibrosis
quística, la mayoría de los pacientes mueren de enfermedades pulmonares.

El promedio de vida de los enfermos es de 37 años.

Sin embargo, no está claro si la exposición a largo plazo a este fármaco pueda evitar el deterioro de la función pulmonar o si la medicación pueda tener un uso en los pacientes que sufren la forma más común de la mutación genética.
El estudio fue financiado por la empresa farmacéutica Vertex, con sede en Massachusetts.