Genzyme y Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics anuncian su colaboración en el descubrimiento de nuevos fármacos contra la fibrosis quística.

Se buscarán terapias potenciales dirigidas a la mutación más común de la enfermedad. 

Cambridge y Bethesda (EE.UU.), diciembre de 2011.- Genzyme, una compañía Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY), y Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc., filial sin ánimo de lucro de la Fundación de Fibrosis Quística, han alcanzado un acuerdo de investigación para apoyar el descubrimiento de nuevos fármacos para el tratamiento de personas con la mutación más común de la fibrosis quística: Delta F508.

Los pacientes con fibrosis quística experimentan una cascada de síntomas que pueden llegar a provocar graves infecciones pulmonares y muerte prematura. El objetivo del programa es identificar compuestos “correctores” que puedan contribuir al mejor funcionamiento de la proteína defectuosa encontrada en estos pacientes, la CFTR. En la mutación Delta F508, la proteína CFTR no se ubica en su lugar correcto de la superficie celular, impidiendo el flujo de líquido a las vías respiratorias. Casi el 90% de los enfermos de fibrosis quística presentan al menos una copia de la mutación Delta F508.

La colaboración implica que los investigadores evaluarán distintas quimiotecas de “correctores” de Delta F508 y aprovecharán las de Genzyme y Sanofi. La investigación se desarrollará en diversos centros internacionales de I+D de Genzyme y Sanofi. Genzyme aporta al acuerdo sus más de 20 años de experiencia en la investigación de terapias para pacientes con fibrosis quística. Los esfuerzos de la compañía van desde la mejora del diagnóstico molecular hasta los ensayos clínicos con terapia genética, incluyendo colaboraciones previas con la Fundación de Fibrosis Quística.

“Nos complace iniciar esta colaboración investigadora con Genzyme, un laboratorio que se dedica desde hace mucho tiempo a mejorar las vidas de las personas con enfermedades raras”, asegura el doctor Robert J. Beall, presidente y consejero delegado de la Fundación de Fibrosis Quística. “Las capacidades y recursos de Genzyme ayudarán a la Fundación de Fibrosis Quística a acelerar sus esfuerzos en el descubrimiento de fármacos para el tratamiento de la mutación más común de la enfermedad”.

“Aunque se han venido dando grandes avances en la investigación de la fibrosis quística, sigue habiendo muchas necesidades por cubrir”, añade el CEO de Genzyme, el doctor David Meeker. “Junto con la Fundación de Fibrosis Quística esperamos poder acelerar el ritmo de los descubrimientos para beneficio de los pacientes que padecen esta enfermedad en todo el mundo”.
Acerca de la Fundación de Fibrosis Quística 
La 
Fundación de Fibrosis Quística es líder internacional en la investigación de una cura para la enfermedad. La Fundación financia más investigaciones sobre fibrosis quística que ninguna otra organización y casi todos los medicamentos actualmente disponibles han sido posibles gracias a su apoyo. Con sede en Bethesda (EE.UU.), la Fundación también apoya y acredita a una red de centros de asistencia que se ha merecido el reconocimiento de los Institutos Nacionales de Salud como modelo de tratamiento de una enfermedad crónica. La Fundación de Fibrosis Quística es una organización sin ánimo de lucro financiada mediante donaciones.
Sobre Genzyme, una compañía de Sanofi 
Desde nuestra fundación en 1981, en Genzyme nos hemos inspirado en los pacientes con enfermedades graves, con el objetivo de causar el mayor impacto positivo en sus vidas. Hoy somos una de las compañías líderes en biotecnología, con aproximadamente 10.000 empleados sirviendo a pacientes en 100 países. Genzyme es una compañía de Sanofi.

Sobre Sanofi

Sanofi, un líder global y diversificado en el campo del cuidado de la salud, descubre, desarrolla y distribuye soluciones terapéuticas centradas en las necesidades de los pacientes. Sanofi tiene su principal fortaleza en el cuidado de la salud con siete áreas de crecimiento: soluciones en el área de la diabetes, vacunas, medicamentos innovadores, enfermedades raras, farmacia y cuidado de la salud, mercados emergentes y salud animal. Sanofi cotiza en la bolsa de Paris (EURONEXT: SAN) y en la bolsa de Nueva York (NYSE: SNY).