sábado, 9 de junio de 2012

Solución salina hipertónica inhalable no ayuda a niños con fibrosis quística

Por Will Boggs
Publico.es - 30 May 2012
La solución salina hipertónica inhalable no redujo los ataques pulmonares en los menores de 6 años con fibrosis quística que participaban del estudio denominado ISIS.
Sin embargo, la intervención beneficia levemente a los niños más grandes y los adultos.
Los resultados se presentaron en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense del Tórax, en San Francisco, y se publicaron en Journal of the American Medical Association.
"Deseábamos obtener un resultado positivo. Aunque no observamos un efecto del fármaco en nuestro objetivo primario, obtuvimos mucha información sobre la viabilidad, el diseño del estudio y los objetivos a lograr en esa población crítica", dijo la doctora Margaret Rosenfeld, del Hospital de Niños de Seattle.
"Y mantenemos el compromiso de desarrollar intervenciones tempranas para demorar o prevenir el daño estructural de las vías aéreas que comienza en la infancia, a menudo antes de que aparezcan los síntomas, y que avanza inexorablemente", agregó.
El equipo de Rosenfeld reunió a 321 niños de entre cuatro meses y 5 años de edad para comparar los efectos de la solución salina hipertónica al 7 por ciento con la solución salina isotónica al 0,9 por ciento.
Las exacerbaciones pulmonares (objetivo primario) fueron en promedio 2,3 por personas-años en ambos grupos y no hubo diferencia entre los grupos en el tiempo hasta la primera exacerbación.
El tratamiento antibiótico no varió entre ambos grupos ni hubo diferencias significativas entre ellos en cuanto al peso, la altura, la frecuencia respiratoria, la saturación del oxígeno del aire de la habitación durante el estudio, el dominio respiratorio del CFQ-R o la información de los padres sobre la tos diurna.
Los cambios de los valores de la función pulmonar durante el estudio no variaron según los tratamientos, pero en los análisis ajustados, el cambio promedio de la FEV0,5 fue 38 mL mayor en el grupo tratado con solución salina hipertónica.
Ambas cohortes tuvieron la misma cantidad de efectos adversos graves (principalmente tos o un aumento de la tos); el 10 por ciento de ambos grupos padecieron los mismos efectos secundarios moderados o graves.
"La solución salina hipertónica no es efectiva para reducir las exacerbaciones pulmonares o para disminuir los síntomas en menores de 6 años de edad, Por lo tanto, no recomendaríamos su uso en ese grupo etario", concluyó Rosenfeld.
"De todos modos, su uso fue seguro y bien tolerado. Su efecto sobre el daño estructural de las vías aéreas se desconoce en ese grupo etario y algunos datos muy preliminares sugieren que tendría algún efecto, de modo que habría que seguir investigando su indicación potencial", añadió.
El próximo paso, según dijo Rosenfeld, "es solicitar fondos para evaluar el efecto de la solución salina hipertónica en los indicadores del daño estructural de las vías aéreas en los niños muy pequeños con fibrosis quística".
FUENTE: JAMA, online 20 de mayo del 2012

Vertex corrige datos de fármaco fibrosis quística

Publico.es - 29 May 2012
Por Lewis Krauskopf
Vertex Pharmaceuticals Inc emitió el martes datos corregidos sobre sus tratamientos contra la fibrosis quística, en los cuales disminuye la cantidad de pacientes que mostraron cierto nivel de mejoría en la función pulmonar, lo que generó una caída de más del 16 por ciento en sus acciones.
La información inicial, publicada a principio de mes, había hecho trepar las acciones de la firma, ante la esperanza de que Vertex pudiera obtener una franquicia multimillonaria para el tratamiento de la fibrosis quística, un trastorno genético grave que afecta a unas 70.000 personas en el mundo.
"Los datos corregidos parecen más débiles que la información original", dijo el analista de ISI Group Mark Schoenebaum.
Vertex culpó del error a una mala interpretación de los datos por parte de una persona involucrada en el análisis estadístico.
Pese a la revisión de los datos, los analistas de Wall Street manifestaron que aún son optimistas de que la combinación podría resultar exitosa.
"Este error es muy decepcionante", dijo a los analistas el presidente ejecutivo de Vertex, Jeffrey Leiden, en una conferencia telefónica. "Es inaceptable para nosotros", añadió.
Con todo, indicó Leiden, las conclusiones de la compañía "no cambiaron" y esperamos avanzar con un ensayo clínico, requisito para la solicitud de autorización de cualquier fármaco.
Vertex espera que los datos finales sobre el estudio estén a mitad de año, lo que incluirá a más del doble de pacientes.
Las acciones de la empresa cayeron un 16,7 por ciento, a 54,02 dólares, en las operaciones cercanas al mediodía en el Nasdaq. Pero aún estaban más de un 40 por ciento por encima de la cifra en que se negociaban antes de que se difundieran los datos iniciales previamente este mes.
La fibrosis quística hace que la delgada capa de mucosidad que ayuda a mantener los pulmones libres de gérmenes se enferme, tapando las vías aéreas y generando infecciones que dañan los pulmones.
El estudio de Fase II consiste en la combinación del nuevo fármaco de Vertex para la fibrosis quística, Kalydeco, con un medicamento experimental denominado VX-809.
Kalydeco ayuda a apenas el 4 por ciento de los pacientes con fibrosis quística, aquellos con una mutación genética específica. Vertex está evaluando combinaciones con la esperanza de finalmente ayudar a una mayor población con la enfermedad.
El 7 de mayo, Vertex difundió datos que indicaban que el tratamiento había ayudado a un 46 por ciento de los pacientes a experimentar una mejora en la función pulmonar de 5 puntos porcentuales o más en la medición conocida como FEV1 (cantidad máxima de aire que una persona puede exhalar en un segundo).
El martes, la compañía dijo que esa estadística era en verdad del 35 por ciento.
Los resultados iniciales también señalaban que cerca de un 30 por ciento de los pacientes experimentaron mejoras de al menos 10 puntos porcentuales. Pero ese número fue reducido al 19 por ciento.
Con todo, la mejora en los pacientes tratados con Vertex "es mucho mayor que las expectativas originales", dijo Schoenebaum en una nota de investigación.
Brian Abrahams, analista de Wells Fargo, señaló en otra nota de investigación que la caída inicial en las acciones de Vertex parecía "excesiva" y recomendó comprar acciones ante el debilitamiento.
"Aunque estamos un poco decepcionados por los datos menos robustos, la combinación Kalydeco/'809 claramente aparece activa para nosotros y creemos que aún tendría un potencial multimillonario en dólares", finalizó Abrahams.