Un empujon más para seguir luchando

http://www.bioblogia.com/2012/04/gran-avance-contra-la-fibrosis-quistica-gracias-al-uso-de-celulas-madre/

Gran avance contra la fibrosis quística gracias al uso de células madre

Publicado en 08 April 2012. Etiquetas: Cáncer, Fibrosis Quística, Medicina, Salud

Los investigadores de células madre del Hospital General de Massachusetts de Harvard (MGH) han dado un paso fundamental para el descubrimiento de un medicamento para controlar la fibrosis quística (FQ), una enfermedad genética recesiva que afecta mayormente a los pulmones.

A partir de las células de la piel de los pacientes con FQ, los colegas crearon por primera vez las células madre pluripotentes inducidas (iPS)  y luego las utilizaron para crear específicamente epitelio pulmonar humano. Este tejido que recubre las vías respiratorias es el sitio más afectado por la enfermedad lo que causa la enfermedad pulmonar irreversible y  la insuficiencia respiratoria inexorable.

Ese tejido, ahora los investigadores lo pueden crecer en cantidades ilimitadas en el laboratorio. El trabajo aparece en la portada de este mes de la revista Cell Stem Cell.

Según loa autores este trabajo hace posible la producción de millones de células para la detección de drogas, y por primera vez las células de los propios pacientes humanos se puede utilizar como destino de dichas drogas. Es esperarable ver un rápido progreso en esta área ya que las células humanas, las mismas células que son defectuosas en la enfermedad, gracias a este trabajo se pueden utilizar para estas investigaciones.

El tejido epitelial creado en este trabajo ofrece a los investigadores las mismas células que están afectadas en otra serie de enfermedades humanas comunes del pulmón, como el asma, el cáncer de pulmón y la bronquitis crónica, por lo puede acelerar el desarrollo de nuevos conocimientos y tratamientos para esas enfermedades pulmonares.

Referencias

Hongmei Mou, Rui Zhao, Richard Sherwood, Tim Ahfeldt, Allen Lapey, John Wain, Leonard Sicilian, Konstantin Izvolsky, Kiran Musunuru, Chad Cowan, Jayaraj Rajagopal.Generation of Multipotent Lung and Airway Progenitors from Mouse ESCs and Patient-Specific Cystic Fibrosis iPSCs. Cell Stem Cell, 2012; 10 (4): 385 DOI:10.1016/j.stem.2012.01.018

Simplifican la terapia para fibrosis quística

NUEVA TECNOLOGÍA EN EL PAÍS

En cinco minutos los pacientes inhalan la droga que va directamente a los pulmones. Necesitan tratamiento de por vida.

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad crónica de origen genético, cuyo desarrollo es poco frecuente y puede afectar numerosas partes del organismo. Sin embargo, es la patología genética que más muertes ocasiona en la raza blanca. y esto se debe a la multiplicidad de complicaciones que acarrea.

Si bien la expectativa de vida entre quienes la padecen creció y pasó de menos de 10 años en la década del 60 a entre 30 y 40 años en la actualidad, aún sigue siendo muy limitada.

Por esta razón es importante que la Anmat (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica) haya aprobado para usar en el país una nueva tecnología que permite reemplazar las nebulizaciones -una de las instancias de la terapia diaria de las personas  con FQ- por las inhalaciones en polvo de tobramicina. Es el antibiótico más utilizado para tratar las infecciones causadas por la bacteria Pseudomonas aeruginosa en pacientes con FQ.

La novedosa tecnología consiste en colocar una cápsula del remedio dentro de un inhalador, y el paciente debe aspirar unos minutos para recibir la cantidad de remedio que necesita. "La gran diferencia de esta nueva tecnología es la disminución en el tiempo de la administración, si se lo compara con la nebulización tradicional que lleva unos 25 minutos. Las partículas ligeras de la droga permiten en cinco minutos una liberación profunda en el pulmón. La rápida y fácil administración son atributos que
contribuyen a reducir la carga del tratamiento en el paciente", opinó el doctor Jorge Luis Herrera, neumonólogo infantil. "La administración del fármaco es solo uno de los pasos del tratamiento completo y multidisciplinario que deben seguir a diario y de por vida los pacientes con FQ", acotó. 

http://www.lagaceta.com.ar/nota/500470/tucumanos/simplifican-terapia-para-fibrosis-quistica.html

Solución salina hipertónica inhalable no ayuda a niños con fibrosis quística

Por Will Boggs

Publico.es - 30 May 2012

La solución salina hipertónica inhalable no redujo los ataques pulmonares en los menores de 6 años con fibrosis quística que participaban del estudio denominado ISIS.

Sin embargo, la intervención beneficia levemente a los niños más grandes y los adultos.

Los resultados se presentaron en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense del Tórax, en San Francisco, y se publicaron en Journal of the American Medical Association.

"Deseábamos obtener un resultado positivo. Aunque no observamos un efecto del fármaco en nuestro objetivo primario, obtuvimos mucha información sobre la viabilidad, el diseño del estudio y los objetivos a lograr en esa población crítica", dijo la doctora Margaret Rosenfeld, del Hospital de Niños de Seattle.

"Y mantenemos el compromiso de desarrollar intervenciones tempranas para demorar o prevenir el daño estructural de las vías aéreas que comienza en la infancia, a menudo antes de que aparezcan los síntomas, y que avanza inexorablemente", agregó.

El equipo de Rosenfeld reunió a 321 niños de entre cuatro meses y 5 años de edad para comparar los efectos de la solución salina hipertónica al 7 por ciento con la solución salina isotónica al 0,9 por ciento.

Las exacerbaciones pulmonares (objetivo primario) fueron en promedio 2,3 por personas-años en ambos grupos y no hubo diferencia entre los grupos en el tiempo hasta la primera exacerbación.

El tratamiento antibiótico no varió entre ambos grupos ni hubo diferencias significativas entre ellos en cuanto al peso, la altura, la frecuencia respiratoria, la saturación del oxígeno del aire de la habitación durante el estudio, el dominio respiratorio del CFQ-R o la información de los padres sobre la tos diurna.

Los cambios de los valores de la función pulmonar durante el estudio no variaron según los tratamientos, pero en los análisis ajustados, el cambio promedio de la FEV0,5 fue 38 mL mayor en el grupo tratado con solución salina hipertónica.

Ambas cohortes tuvieron la misma cantidad de efectos adversos graves (principalmente tos o un aumento de la tos); el 10 por ciento de ambos grupos padecieron los mismos efectos secundarios moderados o graves.

"La solución salina hipertónica no es efectiva para reducir las exacerbaciones pulmonares o para disminuir los síntomas en menores de 6 años de edad, Por lo tanto, no recomendaríamos su uso en ese grupo etario", concluyó Rosenfeld.

"De todos modos, su uso fue seguro y bien tolerado. Su efecto sobre el daño estructural de las vías aéreas se desconoce en ese grupo etario y algunos datos muy preliminares sugieren que tendría algún efecto, de modo que habría que seguir investigando su indicación potencial", añadió.

El próximo paso, según dijo Rosenfeld, "es solicitar fondos para evaluar el efecto de la solución salina hipertónica en los indicadores del daño estructural de las vías aéreas en los niños muy pequeños con fibrosis quística".

FUENTE: JAMA, online 20 de mayo del 2012

Vertex corrige datos de fármaco fibrosis quística

Publico.es - 29 May 2012

Por Lewis Krauskopf

Vertex Pharmaceuticals Inc emitió el martes datos corregidos sobre sus tratamientos contra la fibrosis quística, en los cuales disminuye la cantidad de pacientes que mostraron cierto nivel de mejoría en la función pulmonar, lo que generó una caída de más del 16 por ciento en sus acciones.

La información inicial, publicada a principio de mes, había hecho trepar las acciones de la firma, ante la esperanza de que Vertex pudiera obtener una franquicia multimillonaria para el tratamiento de la fibrosis quística, un trastorno genético grave que afecta a unas 70.000 personas en el mundo.

"Los datos corregidos parecen más débiles que la información original", dijo el analista de ISI Group Mark Schoenebaum.

Vertex culpó del error a una mala interpretación de los datos por parte de una persona involucrada en el análisis estadístico.

Pese a la revisión de los datos, los analistas de Wall Street manifestaron que aún son optimistas de que la combinación podría resultar exitosa.

"Este error es muy decepcionante", dijo a los analistas el presidente ejecutivo de Vertex, Jeffrey Leiden, en una conferencia telefónica. "Es inaceptable para nosotros", añadió.

Con todo, indicó Leiden, las conclusiones de la compañía "no cambiaron" y esperamos avanzar con un ensayo clínico, requisito para la solicitud de autorización de cualquier fármaco.

Vertex espera que los datos finales sobre el estudio estén a mitad de año, lo que incluirá a más del doble de pacientes.

Las acciones de la empresa cayeron un 16,7 por ciento, a 54,02 dólares, en las operaciones cercanas al mediodía en el Nasdaq. Pero aún estaban más de un 40 por ciento por encima de la cifra en que se negociaban antes de que se difundieran los datos iniciales previamente este mes.

La fibrosis quística hace que la delgada capa de mucosidad que ayuda a mantener los pulmones libres de gérmenes se enferme, tapando las vías aéreas y generando infecciones que dañan los pulmones.

El estudio de Fase II consiste en la combinación del nuevo fármaco de Vertex para la fibrosis quística, Kalydeco, con un medicamento experimental denominado VX-809.

Kalydeco ayuda a apenas el 4 por ciento de los pacientes con fibrosis quística, aquellos con una mutación genética específica. Vertex está evaluando combinaciones con la esperanza de finalmente ayudar a una mayor población con la enfermedad.

El 7 de mayo, Vertex difundió datos que indicaban que el tratamiento había ayudado a un 46 por ciento de los pacientes a experimentar una mejora en la función pulmonar de 5 puntos porcentuales o más en la medición conocida como FEV1 (cantidad máxima de aire que una persona puede exhalar en un segundo).

El martes, la compañía dijo que esa estadística era en verdad del 35 por ciento.

Los resultados iniciales también señalaban que cerca de un 30 por ciento de los pacientes experimentaron mejoras de al menos 10 puntos porcentuales. Pero ese número fue reducido al 19 por ciento.

Con todo, la mejora en los pacientes tratados con Vertex "es mucho mayor que las expectativas originales", dijo Schoenebaum en una nota de investigación.

Brian Abrahams, analista de Wells Fargo, señaló en otra nota de investigación que la caída inicial en las acciones de Vertex parecía "excesiva" y recomendó comprar acciones ante el debilitamiento.

"Aunque estamos un poco decepcionados por los datos menos robustos, la combinación Kalydeco/'809 claramente aparece activa para nosotros y creemos que aún tendría un potencial multimillonario en dólares", finalizó Abrahams.

El lado más humano y solidario de Pablo Motos

Vanitatis > Televisión > Juan M. Fdez
Juan M. Fdez - Sígueme en    Twitter  -  02/02/2012

Más allá de datos de audiencias o de su faceta de hombre dicharachero y divertido, Pablo Motos tiene un lado solidario desconocido. No es algo de lo que le guste presumir. Sin embargo, su empeño por ayudar a los enfermos de fibrosis quística donándoles los beneficios del libro Frases de niños ha hecho que la Federación Española de Fibrosis Quística haya decidido crear las Becas de Investigación Pablo Motos. El objetivo es atraer talento científico a una enfermedad a la que pocos prestan atención debido a la escasez de recursos disponibles. "El dinero de los libros de Frases de Niños no era nuestro y cuando decidimos sacarlos a la venta me acordé de que era hora de cumplir mi sueño y ayudar a esta gente", comenta Motos a Vanitatis.

Un sueño que nació hace ya varios años después de una triste historia. "No es una historia muy alegre pero es una historia que me marcó la vida. Cuanto tenía unos veinte años hice una entrevista a dos niños con fibrosis quística en una radio de Valencia. Yo no sabía muy bien cómo era esta enfermedad. Es una enfermedad degenerativa, para que la gente lo entienda, que hace que tengan mucho moco en el hígado, el páncreas, los pulmones. Los niños tosían, yo no sabía cómo llevar la entrevista y les decía que tosieran a gusto", explica este valenciano de 46 años.

"Hicimos la entrevista y me enamoré de los niños", continúa. "Pero tiempo después, cuando llegó el verano, los niños murieron, algo que me destruyó. No entendía cómo podía suceder algo así en tan poco tiempo. Entonces me prometí que, cuando pudiera, ayudaría a la gente con fibrosis quística", recuerda el presentador.

Y así ha sido. Ahora, con los fondos conseguidos por las ventas de los libros, la Federación de Fibrosis Quística ha creado unas Becas de Investigación que llevan el nombre de Motos y cuya dotación económica financia proyectos de investigación sobre una enfermedad en la que la escasez de recursos limita el número de médicos dedicados.

"Me siento útil. No hay ninguna felicidad mayor. Me he sentido feliz muchas veces en mi vida, pero nunca tanto cuando haces algo por alguien que no conoces. A lo mejor dentro de unos años un niño que se iba a morir, no muere gracias al dinero que se ha recaudado de los libros de niños. Me gusta imaginar eso", comenta a nuestro portal.

Gran momento en Antena 3

No han sido los únicos que le han reconocido su vena solidaria. FarmaIndustria ha concedido a este proyecto de becas un premio dotado con 25.000 euros, que serán empleados para reforzar los recursos disponibles para las investigaciones que ya están en curso. Asimismo, sus compañeros de Antena 3 han decidido concederle el premio Espejo Público al hombre del año. "Ha sido un regalo maravilloso. Pasamos mucho miedo cuando hicimos el cambio. Fue un verano en el que no me relajé nada. Ni borracho lo conseguí", comenta.

Pero el cambio ha salido bien. De hecho, según publicaba Vanitatis hace unos meses, El Hormiguero le sale más que rentable a Antena 3. "Todo ha salido bien. Me he sentido aceptado desde el minuto uno. La gente de Antena 3 no puede ser más cariñosa conmigo", confiesa el valenciano.

No obstante es un hombre con los pies en la tierra. "Somos gente que no pensamos más allá del programa del día siguiente. No sé cuanto estaremos. Ojalá podamos seguir entreteniendo durante mucho tiempo, pero la vida puede cambiar en un minuto. Yo cada día me preparo para no agarrarme mucho a esto. Lo bueno es que tengo otras pasiones que no tienen nada que ver con la televisión y eso ayuda mucho. También el que tenga un buen entorno. Somos una familia de raros, de frikis, que quedamos en verano para divertirnos y vernos fuera de la tensión del trabajo", añade.

Entre esas pasiones se encuentra la neurociencia. "Devoro todo aquello que tenga que ver con la neurociencia. En el 2003 descubrieron el idioma del cerebro y me gusta conocerlo", revela elshowman, que de no haber sido presentador quizá hubiera sido músico. "En mi vida he sido un catacaldos. Pero probablemente hubiera sido músico. Gané el Festival de Benidorm pero después ya no hice más canciones".

EE.UU. aprueba fármaco para tratar una forma de fibrosis quística

31 de enero de 2012 • 17:00

Las autoridades sanitarias estadounidenses aprobaron hoy un medicamento para tratar una variante poco común de la fibrosis quística, que afecta a los pacientes que portan la mutación G551D en el gen CFTR (factor regulador de la fibrosis quística).

La Administración de Alimentos y Medicinas de Estados Unidos (FDA, por su sigla en inglés) aprobó el medicamento Kalydeco de la compañía Vertex Pharmaceuticals Inc. para pacientes con este tipo de fibrosis quística, que en Estados Unidos afecta al 4 por ciento de los cerca de 30.0000 pacientes con fibrosis quística.

La fibrosis quística es un trastorno multisistémico que causa la formación y acumulación de un moco espeso, que afecta principalmente a los pulmones, intestinos, páncreas e hígado, que causa dificultad para respirar y puede derivar en infecciones pulmonares crónicas, problemas digestivos y otras complicaciones como diabetes.

En el caso de los enfermos que padecen la llamada mutación G551D, tienen una proteína defectuosa que causa desequilibrios en el flujo de cloro y agua a través de las membranas celulares, lo que provoca la acumulación de esa mucosidad.

Kalydeco es una píldora que se toma dos veces al día ingerida con alimentos que contengan grasa y ayuda a mejorar la función de la proteína producida por el gen CFTR y, en consecuencia, mejora la función pulmonar y otros aspectos relacionados con la fibrosis quística como el aumento de peso.

La FDA, que aprobó la píldora para pacientes a partir de los seis años, subraya que sólo es efectiva para los pacientes que portan la mutación G551D y no funciona con los pacientes que tienen dos copias de la mutación F508 en el gen CFTR, que es la más común en los pacientes con fibrosis.